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C库罗德ISP途锐基因编辑疗法完结首例人类临床试

作者:张毅荣 来源: 新华网 发布时间:2019/11/24 10:02:45 选择字号:小 中 大 “基因剪刀”治疗地中海贫血效果初现

据新华社伦敦5月8日电5月8日是“世界地中海贫血日”。欧洲日前首次批准利用基因编辑技术试验治疗β型地中海贫血,这种遗传性血液疾病也因此成为欧洲第一种利用基因编辑技术治疗的人类疾病。

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新华社柏林11月23日电德国雷根斯堡大学医院日前发布新闻公报说,该院首次利用俗称基因剪刀的基因编辑技术治疗了一名型地中海贫血患者,并取得阶段性成果。

这项试验将由总部位于瑞士的CRISPR治疗公司实施。据该公司网站介绍,研究人员将提取患者的一些干细胞,在实验室对干细胞的基因突变区域进行修复,被编辑过的干细胞随后被移植回患者体内,帮助患者产生健康的血红蛋白。按计划,临床试验将在2018年年内完成。

本文转载自“澎湃新闻”。

公报说,这是全球第一个接受CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗的型地中海贫血病例。患者是一名20岁女性,她在治疗前平均每年需要输血16次,9个月前接受治疗后一直无需接受输血且血液指标正常。

研究小组负责人、英国弗朗西斯·克里克研究所的罗宾洛·弗尔—巴奇教授表示,这将是基因治疗技术的一个新起点。

2012年火爆至今的第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9终于迈出历史性一步。2月25日,总部位于瑞士楚格的基因编辑初创公司CRISPR Therapeutics 及其合作伙伴Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX)公布了CTX001临床开发项目的最新进展:首名患者已接受CTX001治疗。这也是美国和欧盟批准的首个基因编辑临床试验。

这些初步的中期成果在我们看来非常积极。雷根斯堡大学医院主导这项研究的塞利姆乔尔巴哲奥卢教授说,对于无法接受其他疗法的患者来说,这种疗法意味着治愈一种可怕疾病。

β型地中海贫血患者体内的血红蛋白在婴儿时期数量充足,长大后则被抑制,而缺乏血红蛋白将会引发骨质疏松、贫血、生长缓慢和呼吸不畅。造血干细胞移植是目前临床上唯一能够根治地中海贫血的方法,但找到相匹配的异体捐赠者较难,而且所需费用昂贵。

CTX001是一项针对输血依赖型地中海贫血(TDT)患者的1/2期临床研究。两家公司还正在同时研究CTX001用于治疗严重镰状细胞疾病(SCD),并宣布在美国已有首位患者被纳入严重镰状细胞病CTX001的1/2期临床研究,预计将于2019年年中接受CTX001治疗。

型地中海贫血是一种遗传性血液病,患者体内血红蛋白异常,红细胞无法向身体输送足够氧气。造血干细胞移植是目前临床唯一有效的疗法,但找到合适的捐赠者并不容易。如果没有合适的捐赠者或有其他风险,患者往往只能靠定期输血维持生命,而输血也可能导致严重并发症甚至死亡。

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“我们在CTX001方面取得了巨大进展,我们很高兴地宣布,在这项临床研究中治疗了首位地中海贫血患者。”CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni博士表示,“这标志着一个重要的科学和医学里程碑,也是我们全面实现CRISPR/Cas9疗法作为治疗严重疾病的一种具有变革潜力的新药物的承诺的开始。”

本项研究中,研究人员采用了由弗特克斯生物制药公司和CRISPR治疗公司联合开发的CTX001基因编辑疗法。他们先从患者体内提取造血干细胞,在实验室编辑有关基因后,把患者骨髓中有基因缺陷的干细胞杀死,再将基因编辑过的干细胞输回患者体内,让其生成正常的血细胞。

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“地中海贫血和镰状细胞疾病是严重的、危及生命的疾病,我们正在评估CTX001的体外治疗,目的是创造一种一次性的潜在治疗方法。”Vertex公司的执行副总裁兼首席科学官David Altshuler医学博士说,“我们与CRISPR Therapeutics的合作提供了一种令人兴奋的新的潜在治疗方法,是我们利用科学创新创造治疗严重疾病的变革性药物的战略的一种有益补充。”

据介绍,这是一项国际临床研究的一部分。美国、加拿大和欧洲的6个研究中心共计划招募45名型地中海贫血患者,并在治疗后随访两年以上。

上述最新进展宣布后,Crispr Therapeutics股价当天飙涨25.20%至39.65美元,为一年多来的最大涨幅。相关生物科技公司股价也走高,Editas Medicine和Intellia Therapeutics股价分别上涨5.33%和6.06%。

雷根斯堡大学医院研究人员说,除型地中海贫血外,他们还将用基因编辑疗法治疗血红蛋白异常导致的另一种遗传性血液病镰状细胞病。4个月前在美国接受基因剪刀治疗的一名女患者病况已有所改善。

CRISPR Therapeutics成立于2013年10月,专注于将CRISPR-cas9基因编辑技术转变为医疗手段,通过构建一系列运用CRISPR-cas9基因编辑技术的医疗手段,来纠正体细胞中的基因突变。该公司已经在四个主要领域启动了方案:涉及造血细胞基因编辑的离体治疗,免疫肿瘤学的离体治疗,靶向肝脏等部位的体内治疗以及针对其他器官系统的体内治疗。除了完全自主开发的项目以外,公司还与Vertex、Casebia Therapeutics等建立了战略合作伙伴关系,开发基于CRISPR技术的基因治疗方案。

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CTX001为一种研究性、自体、基于CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞体外疗法。研究人员从参与研究的患者的外周血中收集造血干细胞,然后使用CRISPR/Cas9技术进行基因编辑。经过编辑的细胞CTX001将作为干细胞移植的一部分被输回患者体内,随后对患者进行监测,以确定经过编辑的细胞何时开始产生成熟健康的血细胞。

1/2期开放标签试验旨在评估单剂量CTX001在TDT、非-β0/β0亚型患者(18岁-35岁)中的安全性和有效性。理论上,这种治疗方法一次性即可治愈这种疾病,尽管现在还不知道结果。试验的前两名患者将按顺序接受治疗,在等待这两名患者的数据之前,试验将同步进行更广泛的招募登记。两家公司计划,一旦有足够多的关于多名患者的数据,就将在相关科学会议上进行展示。

必发88,地中海贫血是一种遗传性的血液疾病,由球蛋白基因突变引起,导致球蛋白很少或根本没有,而球蛋白是血红蛋白的重要组成部分,血红蛋白又是红细胞用来运输氧气的主要功能分子。TDT即是一种严重的地中海贫血,患者贫血,依赖输血,这可能导致铁的积累和并发症,损害器官,缩短寿命。值得注意的是,每个人的身体里都有第二种被称为胎儿血红蛋白的基因,这种基因在人类出生后就被关闭了。在临床试验中,科学家们正在使用CRISPR编辑技术,试图恢复这种胎儿基因。

这项研究目前正在加拿大和欧洲的多个临床试验地点进行。此外,CRISPR Therapeutics和Vertex公司还将CTX001的美国新药临床试验(IND)申请扩大至包括β-地中海贫血症,并计划于今年开始在美国的临床试验地点招募1/2期研究。

另外,CRISPR Therapeutics和Vertex公司同期正在进行的严重镰状细胞病CTX001项目,其1/2期开放标签试验旨在评估单剂量CTX001在18 岁- 35岁严重SCD患者中的安全性和有效性。

该研究目前正在美国的临床试验地进行。今年1月,CTX001被美国食品药物监督管理局(FDA)批准为治疗SCD的快速通道。此外,CRISPR Therapeutics和Vertex公司已经在加拿大和欧洲其他国家获批了SCD的CTX001临床试验申请(CTAs),并计划于今年在美国以外的临床试验地点启动1/2期研究。

SCD是一种遗传性血液疾病,由球蛋白基因突变导致血红蛋白异常,称为镰状血红蛋白(HbS)。由于血红蛋白异常,红细胞会变得僵硬,堵塞小血管。严重SCD患者可出现急性疼痛、急性胸综合征、器官损伤等潜在并发症,包括寿命缩短。

截至目前,被外界称为CRISPR基因编辑领域“三先驱”的CRISPR Therapeutics、Editas Medicine (NASDAQ: EDIT)和Intellia Therapeutics中已有两家宣布开展CRISPR基因编辑药物的临床试验。

此前的2018年12月,Editas Medicine也宣布,FDA已批准该公司EDIT-101药物的IND申请,验证这款试验型CRISPR基因组编辑药物在治疗Leber先天性黑朦10型患者方面的临床疗效。Editas及其合作伙伴Allergan当时称,预计将招募10至20名患者参加1/2期开放标签、剂量递增临床试验,以评估EDIT-101的安全性、耐受性和疗效。

Editas Medicine由基因编辑领域权威人物张锋及George M. Church等人于2013年11月联合创办,并于2016年1月成为CRISPR基因编辑领域首家发起IPO的公司。

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